CRISPR可以交付吗?
科学家花了几十年映射人类DNA中编码的成千上万基因。他们想了解基因的功能并使用这些知识来治疗疾病。CRISPR是一种革命性的基因编辑工具,提供了一种方法。借助CRISPR,研究人员可以在活着的人类细胞中“剪裁” DNA,并改变基因组。研究人员越来越多地将CRISPR视为理解和治疗诸如癌症之类的复杂疾病的强大新工具。
“我认为CRISPR将对了解癌症的起源以及如何与癌症作斗争会产生巨大影响,”加州大学伯克利分校的生物化学家罗斯·威尔逊(Ross Wilson)说,他的实验室开发了使CRISPR和其他基因编辑工具的方法高效的。威尔逊说,但是CRISPR不会成为一夜之间改变游戏规则的人。他警告说,揭开癌症机械和脆弱性的奥秘是一项复杂的事业,而基因编辑的革命将在数年和几十年的时间范围内缓慢展开,而不是数周和几个月。“这可能会逐步转移,引入更多的癌症和癌症相关的突变。”
CRISPR临床试验
2018年4月,宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心的肿瘤学家爱德华·斯塔德穆尔(Edward Stadtmauer)和他的同事们启动了第一阶段临床试验为了测试用CRISPR开发的治疗方法的安全性和毒性,这是美国首次此类治疗方法。三名患者正在Stadtmauer的研究中:一名67岁的女性和一名62岁的女性,均患有多发性骨髓瘤,还有一个65岁的男性患有脂肪肉瘤。这三个以前都经历了许多回合的化学疗法和放射疗法,并且没有剩余的治疗选择。
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